Drug discovery met AI — de medicijnen die sneller dan ooit komen

Farmaceutisch onderzoek is een van de traagste en duurste industrieën ter wereld. De gemiddelde tijd om een nieuw medicijn van concept tot goedgekeurd product te brengen is 10-15 jaar. De gemiddelde kosten zijn 1-2 miljard dollar. Meer dan 90% van de kandidaten faalt ergens in het proces. De meeste falen in late fases — na honderden miljoenen zijn geïnvesteerd.

Dat is het status quo voor bijna zeventig jaar. Big Pharma weet het, investeert in manieren om het proces te versnellen, maar de grote veranderingen zijn uit. Tot AI.

In 2026 zien we de eerste echte tekenen dat drug discovery fundamenteel aan het veranderen is. Niet elke fase, niet alle medicijnen, maar genoeg dat serieuze farmaceutische leiders hun strategie herzien.

Wat drug discovery is

Om de verandering te snappen, moet je de traditionele pijplijn kennen. Een medicijn ontwikkelen gaat ongeveer zo:

Fase 1: Target identification (1-2 jaar). Welk eiwit of biologisch pad is verantwoordelijk voor de ziekte? Dit vraagt biologisch onderzoek, genetica, pathway-analyse.

Fase 2: Lead discovery (2-4 jaar). Welk molecuul kan specifiek op dat target aangrijpen? Traditioneel: miljoenen moleculen screenen in het laboratorium, hoogstens duizenden overhouden, tientallen in detail testen.

Fase 3: Lead optimization (1-2 jaar). Het gevonden molecuul verfijnen — beter binden, minder toxisch, beter oraal opneembaar. Duizenden chemische varianten maken en testen.

Fase 4: Preklinische trials (1-2 jaar). Dier-experimenten om veiligheid en effectiviteit te verifiëren voor menselijke trials mogen beginnen.

Fase 5-7: Klinische trials (6-10 jaar). Fase I (veiligheid bij gezonde vrijwilligers), Fase II (effectiviteit bij kleine groepen patiënten), Fase III (grote patiëntengroepen, vaak meerdere landen). De duurste fase veruit.

Fase 8: Regulatorische goedkeuring (1-2 jaar). FDA, EMA, andere nationale autoriteiten.

Fase 9: Post-marketing surveillance. Nazorg na lancering, soms met late veiligheidsproblemen.

In totaal: 10-15 jaar. AI grijpt vooral in op fases 1-4.

Wat AI doet

Target identification met AI. Met AlphaFold en opvolgers (inclusief AlphaFold 3 uit 2024) is het begrip van eiwit-structuren getransformeerd. Voor vrijwel elke ziekte-gerelateerde eiwit kunnen onderzoekers de 3D-vorm zien. Dat maakt het mogelijk om in silico te zoeken naar "druggable pockets" — plekken op het eiwit waar een klein molecuul kan binden en de functie kan blokkeren of modificeren.

Wat vroeger een project van maanden was (kristallografie, structurele analyse) is nu een databaseopzoeking. Tientallen targets per week kunnen geëvalueerd worden door een kleine team.

Virtual screening. In plaats van tienduizenden moleculen in het lab te screenen, screenen bedrijven nu miljarden virtueel. AI-modellen voorspellen welke moleculen waarschijnlijk aan een target binden. Het lab hoeft alleen de beste kandidaten te verifiëren. Reductie in tijd: factoren van 10-100.

Bedrijven als Schrödinger, Atomwise, en talloze anderen zijn gespecialiseerd in deze virtuele screening. Grote farmaceuten gebruiken deze tools routineus.

De novo molecule design. Dit is de meest ambitieuze AI-toepassing. In plaats van bestaande moleculen te screenen, ontwerpt AI nieuwe moleculen vanaf nul — specifiek geoptimaliseerd voor het target. Generatieve modellen (vergelijkbaar met de taal- of beeldgeneratoren) produceren chemische structuren die aan specifieke eisen voldoen.

Insilico Medicine in Hong Kong is een van de pioniers hierin. Hun platform genereert moleculen die voldoen aan meerdere criteria tegelijk: bindingsaffiniteit, toxiciteit, oplosbaarheid, oraal opneembaar. In 2020 kondigden ze een kandidaat aan voor idiopathic pulmonaire fibrose — een serieuze longziekte — ontworpen in 46 dagen. Het is nu in klinische trials.

Toxiciteitsvoorspelling. AI-modellen kunnen voorspellen of een molecuul waarschijnlijk toxisch is — voor lever, nieren, hart, andere organen. Dit voorkomt dat slechte kandidaten doorgaan naar dure dier-experimenten. Reductie in verspilling: aanzienlijk.

De eerste AI-ontworpen medicijnen

Verschillende medicijnen die primair door AI zijn ontworpen, zijn nu in klinische trials. Enkele voorbeelden:

INS018_055 (Insilico Medicine). Een kandidaat voor idiopathic pulmonary fibrose. Targeting werd gedaan met AI, molecuul-ontwerp ook. Trials zijn in fase 1/2. Eerste resultaten verwacht in 2026-2027.

DSP-0038 (Sumitomo Pharma en Exscientia). Voor obsessief-compulsieve stoornis en depressie. Volledig door AI ontworpen en geoptimaliseerd. In fase 1 trial.

Verschillende oncologie-kandidaten van Recursion Pharmaceuticals en Verge Genomics. Voor specifieke kankertypes. In verschillende trial-stadia.

Enamine's DECL libraries. Niet één medicijn maar de on-demand generatie van miljarden chemische structuren voor farmaceutische klanten. Standaard geworden.

De verwachting is dat tussen 2026 en 2028 het eerste AI-ontworpen medicijn goedkeuring zal krijgen. Welk het wordt, is nog open — het hangt af van hoe de trials lopen.

De klinische realiteit

Er is een belangrijke caveat. AI versnelt vooral de pre-klinische fases. De klinische fases — waar patiënten feitelijk medicatie krijgen en reële uitkomsten worden gemeten — blijven traag. Je kunt geen tien jaar patient follow-up in AI comprimeren. Veiligheid vereist tijd.

Dus zelfs met AI blijft het totale traject lang. Van concept naar markt: 8-12 jaar in plaats van 10-15. Significante versnelling, maar niet revolutionair voor de eindgebruiker.

Wat wel revolutionair kan zijn: meer kandidaten in de pijplijn. Als AI de pre-klinische fase 5x sneller maakt, kunnen farmaceuten 5x zoveel targets aanpakken. Zeldzame ziektes die voorheen niet kosteneffectief waren om aan te pakken, worden plotseling haalbaar. Dit zou over een decennium tot een substantiëler aanbod aan medicijnen kunnen leiden.

De commerciële dynamiek

Drug discovery met AI heeft de farmaceutische industrie in een vreemde dynamiek gebracht. Traditionele farmaceuten (Pfizer, Roche, Novartis) beschikken over de klinische infrastructuur, regulatory-expertise, en marketingkanalen. AI-first bedrijven (Insilico, Recursion, Exscientia) beschikken over de platform-technologie maar niet de volgende fases.

Het resultaat is een wiggeling van partnerships. Grote farma koopt toegang tot AI-platforms. AI-bedrijven licentiëren hun kandidaten aan grote farma voor verdere ontwikkeling. Soms koopt big pharma de kleine bedrijven gewoon op.

Dit is vergelijkbaar met hoe grote farma eerder met biotech-bedrijven omging. Het kleine bedrijf doet de innovation, het grote bedrijf doet de industriële scaling. Een werkbare verdeling die beide kanten bedient.

De risico's

Snellere ontwikkeling heeft risico's. Een paar om in gedachten te houden:

Reproduceerbaarheidsproblemen. AI-voorspellingen moeten in het lab worden geverifieerd. Soms komen ze niet uit. Soms lijken ze uit te komen maar doen ze het bij een specifieke celtype wel en bij een ander niet. De gap tussen virtuele en echte werkelijkheid blijft reëel.

Zeldzame bijwerkingen. Klinische trials hebben een beperkt aantal deelnemers. Zeldzame bijwerkingen (1 op 10.000) verschijnen vaak pas in post-marketing surveillance. AI-voorspellingen kunnen die soms niet voorspellen. Het klassieke probleem is niet weg door AI.

Toxiciteit bij langdurig gebruik. Farmaceutische kandidaten worden meestal getest voor kortere periodes. Langetermijn-effecten zijn moeilijker te voorspellen, ook met AI.

Bias in trainingsdata. AI wordt getraind op bestaande medicijnen en historische data. Dat reflecteert keuzes uit het verleden — waaronder de populaties waarin medicijnen werden getest (vaak overwegend wit, mannelijk). AI-ontworpen medicijnen die geoptimaliseerd zijn voor deze data zijn wellicht minder geschikt voor andere populaties.

De brede impact

Als AI-drug-discovery zich bewijst, kan het brede consequenties hebben.

Voor zeldzame ziektes. Ziektes die slechts enkele duizenden mensen wereldwijd treffen, waren commercieel zelden interessant. AI verlaagt ontwikkelingskosten. Meer zeldzame ziektes kunnen worden aangepakt. Patiënten met zeldzame aandoeningen — die nu vaak geen behandeling hebben — krijgen hoop.

Voor ontwikkelingslanden. Medicijnen specifiek voor tropische ziektes (malaria, tuberculose, een reeks parasitaire infecties) zijn historisch onderontwikkeld. AI maakt het mogelijk om meer te investeren zonder de gebruikelijke kostenbarrière.

Voor personalization. AI-voorspelling kan individuele patient-responses simuleren. Over tijd kan dat leiden tot medicatie afgestemd op genetica, levensstijl, andere individuele factoren — echte personalized medicine.

Voor preventie. AI kan in elektronische patient-data patronen ontdekken die tot vroege opsporing leiden — diabetes, hartaandoeningen, kanker in vroege stadia. De preventieve kant van geneeskunde krijgt een boost.

Wat we nog niet weten

De grootste open vraag: hoeveel beter wordt de klinische success rate?

Traditioneel faalt 90% van medicijnen in klinische trials. Als AI betere voorspellingen kan maken over welke moleculen effectief EN veilig zullen zijn bij echte patiënten, zou dit percentage kunnen dalen. Sommige optimistische voorspellingen zien succesratio's van 30-50% in plaats van 10%.

Als dat klopt, zou de economie van drug discovery dramatisch veranderen. Meer medicijnen per investeringsdollar. Lagere prijs per geslaagd medicijn. Meer R&D-budget effectief ingezet.

Als het niet klopt — als AI alleen de pre-klinische fase versnelt maar de klinische realiteit hetzelfde blijft — is de winst matig maar niet revolutionair. We krijgen iets snellere ontwikkeling voor dezelfde overall cost.

De eerstvolgende jaren zullen dit duidelijker maken, naarmate de eerste cohort van AI-ontworpen medicijnen door klinische fases gaat.

Wat het betekent voor patiënten

Voor de gewone patiënt is de impact van AI-drug-discovery voorlopig onzichtbaar. Medicijnen die in 2026 op de markt zijn, werden tussen 2010 en 2020 ontworpen — vóór moderne AI. De echte effect van AI-drug-discovery zullen we vanaf 2028-2030 beginnen te zien.

Maar als het werkt zoals gehoopt, zullen patiënten dan merken:

• Meer behandelingsopties voor voorheen moeilijk behandelbare ziektes
• Eerdere beschikbaarheid van nieuwe medicijnen (snellere time-to-market)
• Meer gepersonaliseerde therapieopties
• Mogelijk lagere prijzen door efficiëntere ontwikkeling (hoewel dit historisch zelden automatisch volgt)

Dit is een van de optimistische kanten van AI. De meeste AI-discussies gaan over arbeid, privacy, macht. Drug discovery is een domein waarin AI waarschijnlijk meer hulp biedt dan problemen veroorzaakt — tenminste op de termijn van een decennium.

De toekomst waarin medicijnen sneller, goedkoper en voor meer aandoeningen worden ontwikkeld, is geen garantie. Maar ze is in 2026 voor het eerst een reëel perspectief. Dat is iets om dankbaar voor te zijn, ook als we kritisch blijven op andere kanten van AI.

Soms werkt de technologie gewoon voor ons. Niet altijd. Dit, mogelijk, zal wel zijn.